第七章 : 療效與預後指標
發布日期：2026-08-03 更新日期：2026-10-06
7.1 療效與預後指標: ORR, CR, CRi／CRh, MRD, OS
ORR（overall response rate）：整體反應率；不同研究包含的反應類型可能不同，必須先看定義。
CR（完全緩解, complete remission）：骨髓芽細胞低於 5%、無骨髓外病灶，且嗜中性白血球與血小板達標。
CRi／CRh：白血病形態已緩解，但血球未完全或僅部分恢復。
MRD：以流式、PCR 或 NGS 尋找顯微鏡看不到的殘存病灶。NCCN 2026 強調在治療節點標準化檢測與依結果調整策略。
OS（總存活率,overall survival）：從研究起點到死亡；最容易理解，但受移植、後線治療與病人特徵影響。
個人預後需整合年齡與體能、ELN、TP53／MR genes、早期死亡風險、是否達 MRD 陰性、能否移植及復發後治療。
7.2 代表性臨床試驗結果
不同試驗不能直接排名；表中為各試驗試驗組與對照組的中位 OS。
| 試驗 | 族群 | 主要結果 | |
|---|---|---|---|
| 新型 menin inhibitors｜復發／難治 NPM1-mutated AML 中，FDA 報告 revumenib 與 ziftomenib 的 CR+CRh 約為 23.1% 與 21.4%；追蹤較短，尚不可與一線試驗直接比較。 | |||
| VIALE-A | 不適合密集治療的新診斷 AML | azacitidine＋venetoclax：CR/CRi 66.4%；median OS 14.7 vs 9.6 個月 | |
| AGILE | IDH1-mutated、不適合密集治療 | azacitidine＋ivosidenib：CR 47% vs 15%；median OS 24.0 vs 7.9 個月 | |
| RATIFY | 18–59 歲 FLT3-mutated、密集治療 | midostaurin 加 7+3／鞏固：4-year OS 約 51.4% vs 44.3% | |
| QuANTUM-First | FLT3-ITD、新診斷密集治療 | quizartinib 加密集治療：median OS 31.9 vs 15.1 個月 | |
| QUAZAR AML-001 | 密集治療後 CR/CRi、未移植 | oral azacitidine 維持：median OS 24.7 vs 14.8 個月 | |
| CPX-351 phase 3 | 60–75 歲高風險／次發 AML | median OS 約 9.56 vs 5.95 個月；CR/CRi 47.7% vs 33.3% | |
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