第 10 章 療效與預後指標
發布日期：2026-08-05 更新日期：2026-09-06
10.1 常用名詞
| 指標 | 一般定義（簡化） | 解讀提醒 |
|---|---|---|
| CR（完全緩解） | 骨髓母細胞 <5%，周邊血無母細胞、無明顯髓外病灶，且血球恢復 | 形態學 CR 仍可能有 MRD |
| CRi／CRh | 達到白血病清除，但血球恢復不完全或部分恢復 | 不同試驗定義不完全相同 |
| ORR（總反應率） | 通常為 CR＋CRi／CRh 等反應總和 | ALL 的 ORR 定義依研究而異；不能只比較百分比 |
| MRD 陰性 | 在檢驗靈敏度下未偵測到殘存病灶 | 須注明方法、時間點與靈敏度；陰性不等於零風險 |
| EFS／RFS／DFS | 無事件／無復發／無病存活 | 「事件」可能含誘導失敗、復發、第二癌或死亡，依研究定義 |
| OS（總存活） | 從診斷或研究起點到任何原因死亡 | 最客觀，但需要較長追蹤，會受後續治療影響 |
10.2 MRD 時間點比單一次結果更重要
治療早期 MRD 下降速度可反映化療敏感度。
誘導後 MRD 陽性通常增加復發風險，可能需要免疫治療、強化、換策略或 HSCT 評估。
MRD 應用原診斷表型／分子標記追蹤；在 CD19／CD22 治療後要注意抗原逃脫。
移植或 CAR-T 後的 MRD、B 細胞再生、融合基因與供者嵌合需依中心計畫監測。
10.3 代表性結果如何閱讀
| 資料 | 結果摘要 | 能回答／不能回答 |
|---|---|---|
| SEER 全齡族群 2016–2022 | 五年相對存活率 73.2% | 描述美國族群趨勢；不能預測個人、亞型或特定療程 |
| E1910 成人 Ph− B-ALL | 加入 blinatumomab 後三年 OS 約 84.8% vs 69.0% | 支持特定 MRD 陰性成人鞏固策略；不能套用 Ph+、T-ALL 或 R/R |
| PhALLCON 新診斷成人 Ph+ ALL | 誘導結束 MRD 陰性 CR：ponatinib 約 30% vs imatinib 約 12% | 支持 ponatinib＋化療早期深度反應；長期利益與心血管風險需共同解讀 |
| obecabtagene 成人 R/R B-ALL | FDA 摘要：三個月內 CR 約 42%，CR 中位持續約 14.1 個月 | 顯示部分重度治療病人可深度反應；仍有復發、CRS、ICANS 與持續血球低下 |
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